Medicamento de alto custo é o fármaco de valor elevado, geralmente de uso contínuo, indicado para doenças graves, raras ou crônicas — oncológicas, autoimunes, neurológicas e metabólicas. A negativa de cobertura por parte da operadora, quando existe prescrição médica fundamentada e a doença está coberta pelo contrato, é, na maior parte dos casos, ilegal.
O art. 10 da Lei 9.656/1998 institui o plano-referência de assistência à saúde, com cobertura das doenças listadas na Classificação Internacional de Doenças da Organização Mundial de Saúde. A partir daí decorre o princípio que estrutura a matéria: a operadora pode delimitar quais doenças cobre, mas não pode escolher, no lugar do médico, como a doença coberta será tratada.
Se a patologia está coberta, o tratamento prescrito para combatê-la também está. Cláusula que exclui o meio terapêutico enquanto mantém a cobertura da doença esvazia o próprio objeto do contrato e coloca o consumidor em desvantagem exagerada, situação vedada pelo art. 51, inciso IV, do Código de Defesa do Consumidor — diploma aplicável aos planos de saúde, salvo os de autogestão (STJ, Sumula STJ 608).
Durante anos discutiu-se se o Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da ANS era uma lista fechada ou apenas uma referência mínima. A Lei 14.454/2022 encerrou o debate legislativo ao inserir o § 13 no art. 10 da Lei 9.656/1998: tratamento ou procedimento prescrito por médico assistente e não previsto no Rol deve ser autorizado pela operadora desde que exista comprovação da eficácia à luz das ciências da saúde, baseada em evidências científicas e plano terapêutico, ou existam recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) ou de ao menos um órgão de avaliação de tecnologias em saúde de renome internacional.
Atenção a um ponto que mudou: por algum tempo, entendeu-se que bastava cumprir um dos dois requisitos do § 13 — eficácia comprovada ou recomendação técnica —, já que a lei os liga pela conjunção “ou”. Em 2025, porém, o Supremo Tribunal Federal deu interpretação conforme a esse dispositivo e passou a exigir cinco condições reunidas ao mesmo tempo, não mais alternativas: prescrição do médico assistente; ausência de negativa da ANS ou de análise pendente sobre a inclusão do tratamento no Rol; inexistência de alternativa terapêutica adequada já coberta; comprovação de eficácia e segurança por evidência científica de alto nível; e registro do medicamento na Anvisa. O juiz deve ainda consultar o núcleo de apoio técnico do Judiciário (NatJus) antes de decidir, e o paciente precisa ter pedido a cobertura à operadora antes de ir à Justiça (STF, ADI 7265, Plenário, Rel. Min. Luís Roberto Barroso, j. 18/09/2025, DJe 02/12/2025).
O Superior Tribunal de Justiça vem reconhecendo o impacto dessa lei e determinando o reexame dos casos à luz do novo dispositivo, exatamente porque a alteração legislativa reposicionou o critério de cobertura (STJ, REsp 2189990, TERCEIRA TURMA, Rel. NANCY ANDRIGHI, j. 26/05/2025, DJe 29/05/2025).
Uso off-label é a prescrição de medicamento registrado na ANVISA para finalidade diferente da descrita na bula. Isso ocorre com frequência em oncologia e em doenças raras, porque a pesquisa clínica avança mais rápido do que a atualização dos registros sanitários.
A operadora costuma classificar o uso off-label como “tratamento experimental” e negar a cobertura com apoio no art. 10, inciso I, da Lei 9.656/1998. O argumento não se sustenta. Tratamento experimental, no sentido legal, é aquele incompatível com as normas de controle sanitário ou não reconhecido como eficaz pela comunidade científica — não o medicamento aprovado e comercializado no país, prescrito por especialista, para indicação clinicamente justificada.
Quem avalia se a condição concreta do paciente comporta aquele fármaco é o médico assistente, e não a operadora. Nesse sentido decidiu o Tribunal de Justiça de Mato Grosso, ao fixar que “é abusiva a negativa de cobertura de medicamento prescrito pelo médico assistente para uso off-label, ainda que não previsto no rol da ANS ou na bula da ANVISA para a patologia específica, quando não houver tratamento alternativo eficaz” ([TJMT, 1001085-17.2022.8.11.0045, Segunda Câmara de Direito Privado, Rel. MARILSEN ANDRADE ADDARIO, j. 04/02/2026, DJe 10/02/2026]). No mesmo sentido, reconhecendo que o uso off-label não afasta, por si só, a obrigação de cobertura quando o medicamento tem registro na ANVISA e respaldo em evidências científicas (TJPI, 0766062-66.2024.8.18.0000, 3ª Câmara Especializada Cível, Rel. FERNANDO LOPES E SILVA NETO, j. 19/02/2026).
Aqui é preciso ser honesto, porque o tema não está pacificado.
O art. 10, inciso VI, da Lei 9.656/1998 exclui da cobertura obrigatória o fornecimento de medicamentos para tratamento domiciliar, ressalvando expressamente as hipóteses das alíneas “c” do inciso I e “g” do inciso II do art. 12. Essas ressalvas são importantes e frequentemente ignoradas: abrangem os antineoplásicos orais de uso domiciliar, os medicamentos para controle dos efeitos adversos do tratamento oncológico e os adjuvantes.
Ou seja: medicamento oral contra o câncer, ainda que tomado em casa, é de cobertura obrigatória. O § 5º do art. 12 da mesma lei determina inclusive prazo — o fornecimento deve ocorrer em até dez dias após a prescrição médica.
Fora da oncologia, o cenário se divide. Há decisões que reconhecem a legitimidade da exclusão legal quando o fármaco é de uso domiciliar, não antineoplásico e não consta do Rol, entendendo que o § 13 do art. 10 não afasta as exclusões do caput (TJRO, 7020997-19.2025.8.22.0001, 2ª Câmara Cível, Rel. MARCOS ALAOR DINIZ GRANGEIA, j. 19/12/2025). E há decisões que fazem interpretação sistemática e teleológica do dispositivo, sustentando que a exclusão foi pensada para medicamentos comuns, de baixa complexidade, e não pode servir de escudo para negar fármaco de alta complexidade essencial ao controle de doença crônica grave coberta pelo contrato (TRT20, 0000226-39.2025.5.20.0004, Primeira Turma, Rel. RITA DE CASSIA PINHEIRO DE OLIVEIRA, j. 29/10/2025).
A consequência prática dessa divergência é direta: em caso de medicamento domiciliar não oncológico, a qualidade do relatório médico e a demonstração de que não há alternativa eficaz coberta pelo Rol são determinantes.
Há um limite claro. Medicamento importado não nacionalizado está excluído pelo art. 10, inciso V, da Lei 9.656/1998, e o Superior Tribunal de Justiça firmou, em recurso repetitivo, que as operadoras não estão obrigadas a fornecer medicamento não registrado pela ANVISA (Tema 990).
Atenção à distinção que decide muitos casos: medicamento registrado na ANVISA, mas prescrito para indicação diversa da bula, é uso off-label — e não se confunde com medicamento sem registro. Essa confusão, deliberada ou não, aparece com frequência nas negativas administrativas.
O relatório médico é a peça central. Um documento genérico enfraquece o caso; um documento que enfrenta especificamente os requisitos do § 13 do art. 10 — eficácia comprovada, evidências científicas, plano terapêutico e ausência de substituto terapêutico eficaz — muda o patamar da discussão.
O plano pode negar porque o remédio não está no Rol da ANS?
Isoladamente, não — e desde 2025 o critério ficou mais rigoroso: o Supremo Tribunal Federal (ADI 7265) passou a exigir cinco condições cumulativas — prescrição médica, ausência de negativa ou análise pendente da ANS, inexistência de alternativa já coberta, comprovação científica robusta de eficácia e segurança, e registro na Anvisa —, além de pedido prévio à operadora.
Medicamento oral contra o câncer usado em casa tem cobertura?
Sim. Os antineoplásicos orais de uso domiciliar, os medicamentos para controle de efeitos adversos e os adjuvantes estão expressamente ressalvados da exclusão legal, com prazo de fornecimento de até dez dias após a prescrição.
E se o medicamento não tiver registro na ANVISA?
Nesse caso a jurisprudência do STJ é restritiva. A operadora não é obrigada a fornecer fármaco sem registro sanitário no país.
Posso pedir reembolso do que já paguei?
Sim, quando a negativa é reconhecida como indevida. O reembolso pode ser integral ou limitado às condições contratuais, conforme a natureza do atendimento e o que o contrato dispõe.
A negativa gera direito a indenização por danos morais?
Nem toda recusa gera dano moral. A jurisprudência exige, em regra, o agravamento concreto da dor, do abalo psicológico ou do quadro de saúde já fragilizado. Em situações de urgência e de doença grave, o reconhecimento é frequente.
Quanto tempo o plano tem para responder?
A ANS fixa prazos máximos de atendimento conforme o tipo de procedimento. Ultrapassado o prazo sem resposta conclusiva, o silêncio equivale a negativa e deve ser documentado.
Se houve negativa, o mais importante é não deixar o tempo correr sem documentação. Peça a recusa por escrito, obtenha um relatório médico circunstanciado e organize o histórico do tratamento. Com esse conjunto é possível avaliar tecnicamente se a exclusão invocada pela operadora se aplica ao seu caso ou se ela está negando um direito que o contrato e a lei já lhe asseguram.
Busque orientação jurídica especializada
Um especialista em Direito da Saúde poderá avaliar a situação para ingressar com uma ação judicial com pedido de liminar (decisão de urgência) para garantir a efetivação do seu direito o mais rápido possível.
Marcelo Borsari — OAB 477.473/SP
Advogado — Membro efetivo da Comissão de Direito Médico e da Saúde da OAB de São Paulo
WhatsApp (11) 96491-3140
Conteúdo de caráter exclusivamente informativo, elaborado nos termos do Provimento nº 205/2021 do CFOAB. Não substitui a análise individualizada de cada caso.