Upstaza pelo plano de saúde: cobertura do medicamento para AADC

Existe cura genética para uma doença rara — e, ainda assim, o acesso a ela pode depender de uma disputa administrativa. É o que vivem famílias de crianças com deficiência da descarboxilase dos L-aminoácidos aromáticos (AADC) diante do Upstaza, terapia gênica aprovada pela Anvisa em 2024. O avanço científico é inegável; o preço, astronômico; e o caminho até o tratamento passa, quase sempre, pelo plano de saúde.

Para que serve o Upstaza

O Upstaza (eladocagene exuparvovec) trata a deficiência de AADC, condição neurológica rara que impede o corpo de produzir neurotransmissores essenciais, como dopamina e serotonina. A terapia funciona como um “reparo” genético: insere uma cópia saudável do gene defeituoso nas células cerebrais do paciente, restaurando a produção desses neurotransmissores.

Essa restauração neuroquímica se traduz em ganhos concretos — maior controle motor e desenvolvimento de habilidades que, sem o tratamento, dificilmente seriam alcançados. A administração é feita por procedimento cirúrgico especializado, com acompanhamento próximo da equipe de saúde.

Upstaza recebeu aprovação prioritária da Anvisa

A relevância do medicamento levou a Anvisa a submetê-lo a análise prioritária, por se tratar de terapia gênica inovadora para doença rara grave sem alternativa terapêutica específica disponível. Antes do Brasil, o Upstaza já havia sido aprovado pela European Medicines Agency (EMA) e no Reino Unido.

A aprovação nacional se baseou em três estudos clínicos conduzidos com 30 crianças, entre 18 meses e 8 anos e 6 meses, com deficiência grave de AADC confirmada geneticamente. Dois anos após o tratamento, 70% das crianças conseguiram controlar o movimento da cabeça e 65% conseguiram sentar sem apoio — marcos de desenvolvimento que pacientes com AADC não tratados normalmente não alcançam, segundo os dados clínicos que sustentaram a aprovação.

Quanto custa o Upstaza

O Upstaza é uma terapia gênica de aplicação única, com preço estimado em mais de R$ 15 milhões por criança. Sua administração exige centro especializado em neurocirurgia estereotáxica, equipe capacitada e sistema de infusão com neuronavegação por ressonância magnética em tempo real — complexidade que explica, mas não reduz, o impacto financeiro do tratamento. Para a esmagadora maioria das famílias, o fornecimento pelo plano de saúde é a única alternativa real de acesso.

Regras para a cobertura do Upstaza pelo plano de saúde

Diante de recomendação médica fundamentada, é dever do plano fornecer o Upstaza a pacientes com AADC. O critério central é o registro sanitário na Anvisa, obtido após avaliação rigorosa de qualidade, segurança e eficácia com base em estudos clínicos.

O rol da ANS representa o piso da cobertura obrigatória, não um limite absoluto. Desde setembro de 2025, o Supremo Tribunal Federal (ADI 7.265) exige que cinco requisitos estejam presentes ao mesmo tempo para a cobertura fora do rol: prescrição médica fundamentada; ausência de negativa expressa da ANS, ou de análise pendente sobre a incorporação; inexistência de alternativa terapêutica já incorporada ao rol; comprovação de eficácia e segurança com base em evidência científica de alto nível; e registro ativo na Anvisa. A ausência do Upstaza no rol, isoladamente, não autoriza a negativa automática de cobertura.

O que fazer se o plano negar o Upstaza

1. Compreenda os motivos apresentados na negativa;
2. Reúna documentos médicos que justifiquem a indicação — diagnóstico, histórico e fundamentação técnica;
3. Avalie, com apoio jurídico, a via judicial, inclusive pedido de tutela de urgência (liminar), que pode viabilizar o início do tratamento antes da conclusão do processo, quando comprovados o risco de agravamento do quadro e a plausibilidade do direito.

É uma causa “ganha”?

Não. Cada caso deve ser analisado individualmente — a indicação médica, o quadro clínico e os fundamentos da negativa variam, assim como o entendimento do Judiciário conforme as provas apresentadas. Decisões favoráveis em casos semelhantes existem, mas não garantem o mesmo resultado em todos os processos. A avaliação técnica da situação concreta é o passo indispensável para entender as reais possibilidades jurídicas.

Leia também: Duvyzat pelo plano de saúde: quando há direito à cobertura · Ublituximabe (Briumvi®): plano de saúde é obrigado a cobrir?

Conteúdo de caráter exclusivamente informativo, elaborado nos termos do Provimento nº 205/2021 do CFOAB. Não substitui a análise individualizada de cada caso.